遗传性血管性水肿HAE属于罕见病长期以来急性发作急救药物以注射剂型为主给药不便、患者依从性差突发发作时常常延误最佳干预时机反复水肿发作严重影响患者学业、工作与心理健康存在气道梗阻猝死隐患存在巨大未被满足的临床用药需求。EKTERLYsebetralstat由 KalVista Pharmaceuticals 研发2025 年 7 月 3 日获美国 FDA 批准上市成为首款口服 HAE 急性发作按需治疗药物后续完成欧盟、英国、瑞士、澳大利亚、新加坡、日本等多国审批开启 HAE 急性发作口服急救新时代。本品区别于既往注射剂型急救药物核心优势在于口服剂型起效迅速且便于随身携带能够在水肿早期及时干预阻断缓激肽介导的水肿进展缩短发作时长、减轻发作严重程度减少急诊就诊及住院率显著改善患者生活质量。既往急救方案多需静脉或皮下注射对操作要求高不适合居家即时急救sebetralstat 口服片剂让患者实现居家早期自主急救减少恐惧焦虑情绪尤其方便青少年及年轻患者日常管理也被国际指南纳入 12 岁以上 HAE 急性发作一线用药方案。本品定位为按需急救用药而非长期预防用药不能根治 HAE 遗传基础病变仍需配合长期预防治疗药物减少发作频次。现阶段适应症仅覆盖 12 岁及以上 Ⅰ、Ⅱ 型 HAE 患者尚未覆盖儿科低龄人群及其他类型血管性水肿存在一定适用范围局限同时本品尚未在中国内地获批上市国内患者可及性不足KalVista 已启动中国区域临床试验未来有望通过罕见病优先审评通道加速引进满足国内 HAE 患者急救用药需求。整体而言sebetralstat 的获批填补口服 HAE 急救用药空白改变 HAE 急性发作管理模式是 HAE 罕见病治疗领域重要里程碑药物。与此同时仍需完善医保准入、药品可及性建设加强医护及患者教育规范用药方案兼顾急性急救和长期慢病管理全方位改善 HAE 患者预后。同时重视罕见病诊疗体系建设推动 HAE 早期筛查、确诊与规范化全程管理减少误诊漏诊保障罕见病患者用药可及与用药安全。
