2026年8月齐鲁制药宣布其氯苯唑酸葡胺软胶囊商品名申佑美在阿里健康独家首发。这是国内首家获批上市的氯苯唑酸葡胺软胶囊仿制药用于延缓转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病I期患者的神经功能损害。对于这一罕见病患者群体而言国产仿制药的上市意味着用药可及性和经济负担的双重改善。转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病是一种罕见的遗传性、进行性疾病由异常的转甲状腺素蛋白在体内沉积所引起。这种异常沉积可以累及运动神经、感觉神经、自主神经甚至心脏、肾脏和眼部等多个器官系统。随着疾病的不断进展患者的生活质量会受到严重影响运动能力逐渐丧失感觉异常自主神经功能紊乱最终导致严重残疾。对于这类疾病尽早识别、尽早开始规范治疗是延缓疾病进展、保留生活质量的关键所在。氯苯唑酸葡胺属于转甲状腺素蛋白稳定剂其作用机制是通过选择性结合并稳定转甲状腺素蛋白的四聚体结构减少异常蛋白的沉积从而延缓神经功能的损害。在此之前国内该类药物长期依赖单一的进口产品供给价格十分昂贵很多患者因为经济原因无法获得长期规范治疗疾病持续进展却无能为力。此次齐鲁制药的国产首仿产品获批上市不仅丰富了临床治疗的药物选择更重要的是有望显著降低患者的经济负担让更多ATTR-PN患者能够获得足量、足疗程的规范治疗。齐鲁制药在软胶囊制剂领域实现了技术突破确保了仿制药与原研药在质量和疗效上的一致性。对于医生而言国产仿制药的上市提供了更多的处方选择可以根据患者的经济状况进行个体化治疗决策。对于患者和家属而言这意味着长期用药的经济压力将大幅减轻规范治疗不再遥不可及。国内罕见病药物研发和仿制能力的持续提升正在让越来越多的罕见病患者看到希望。
